Bu hücreler beyinden gelen hareket emrini kaslara iletmekten sorumludur. Kaslar hareket emrini alamadıklarından çalışamazlar ve zayıflarlar. SMA hastalığının Tip 1 türü de öldürücü kas hastalıkları içerisinde yer almaktadır. Türkiye’de SGK kayıtlarına göre 1300’e yakın SMA hastası bulunmaktadır. Hastalığın 4 tipi bulunmaktadır ve en ağır türü olan 1. tipte hastalar bebeklik çağında, çoğunlukla iki yaşından önce yaşamlarını kaybetmektedirler. Tip 1’in yakın zamana kadar tedavisi yoktu. Yakın zamanda ABD’de üretilen Spinraza (Nusinersen) adlı ilaçla Tip 1 SMA hastası olan insanların hayata tutunmaları sağlanmıştır. Ülkemizde bu ilacı bulmak mümkün olmadığı gibi yurtdışından getirmek de yüksek maliyetli bir iştir
SMA hastalarının ve ailelerinin talebi Sağlık Bakanlığı’nın tüm hastalar için ilacın kullanımının onaylaması ve SGK’nın bir an önce gerekli görüşmeleri yaparak ilacın tüm SMA hastalarına en kısa sürede ulaştırılmasını sağlamalıdır. 05.07.2017 tarihinde resmi gazetede yayımlanan “ilk 4 yükleme dozu desteği” kararına göre, SMA tip1 hastaları adeta ölüme terkedilmiştir. Spinraza isimli ilaç tüm SMA hastaları için tip ve yaş ayrımı olmaksızın FDA ve EMA tarafından onaylanmıştır. Solunum cihazına bağlı olmamak bir kriter değildir. Kaldı ki bu kararda adı bile geçmeyen Tip 2 ve Tip3 SMA hastaları kendi kaderine terkedilmiştir. Bu tiplerin de tekerlekli sandalye, skolyoz, solunum yolu hassasiyeti, yürüyememe, merdiven çıkamama vs…gibi hastalığın seyrine bağlı ilerleyici ve yaşam kalitesini olumsuz etkileyen sorunlarla yalnız bırakılması tedavi hakkının kısıtlanması söz konusudur. İlaç, ayrım yapılmadan tüm yaş ve hasta gruplarına hasta gruplarına temini sağlanmalıdır.